Les enfants atteints de mucoviscidose auront désormais accès au Kaftrio dès 2 ans

“Mon intention est de veiller à ce que les meilleurs médicaments soient mis à la disposition des patients, entre autres les patients atteints de mucoviscidose, afin d’améliorer leur quotidien et celui de leur famille. ​ Ce médicament était déjà accessible pour les enfants à partir de 6 ans. Je suis ravi que nous fassions encore un grand pas en avant aujourd’hui, en donnant accès à ce traitement aux plus jeunes enfants, de 2 à 5 ans. Il s’agit d’améliorer considérablement le quotidien d’environ 70 jeunes enfants atteints de mucoviscidose.”

La mucoviscidose est une maladie extrêmement lourde qui a un impact majeur sur la charge de morbidité et sur la qualité de vie des personnes atteintes. Le médicaments Kaftrio aide à améliorer la fonction pulmonaire, réduit le nombre d’infections, diminue le besoin d’antibiotiques et offre aux patients une meilleure qualité de vie. Ce médicament a un impact positif majeur non seulement sur la qualité de vie des personnes atteintes de mucoviscidose, mais aussi sur la qualité de vie de leur famille et de leurs amis. ​ ​ 

Depuis 2 ans, le médicament Kaftrio est de plus en plus largement remboursé pour les personnes atteintes de mucoviscidose. En effet, ce médicament, bien connu des patients et de leur famille car il leur rend la vie plus simple, est remboursé en Belgique depuis le 1er septembre 2022 pour les personnes atteintes de mucoviscidose de plus de 12 ans avec au moins une mutation F508del (cela concernait plus de 800 patients). Le remboursement avait été étendu une première fois le 1er février 2023 aux enfants éligibles de 6 à 11 ans (environ 140 enfants). Le remboursement sera dès le 1er février 2025 encore étendu, cette fois pour les enfants de 2 à 5 ans qui remplissent les critères médicaux. Le médicament est disponible pour ces jeunes enfants sous une nouvelle forme : des granules qui sont mélangés à des aliments mous ou liquides et avalés tels quels. Un enfant prend quotidiennement 1 sachet de granulés avec Kaftrio le matin et 1 sachet de granulés avec Kalydeco le soir. Cela permettra à environ 70 enfants de 2 à 5 ans atteints de mucoviscidose d’être traités par cette thérapie combinée.  Des essais cliniques pour l’utilisation du Kaftrio chez les bébés à partir de 1 an sont en cours, il faudra malheureusement encore plusieurs années avant de savoir si le Kaftrio chez les bébés d’un an est sans danger et produit de bons résultats. 

L’association Muco et le Parlement ont demandé au ministre d’étendre l’accessibilité du Kaftrio aussi aux personnes atteintes de mucoviscidose sans au moins une mutation F508del, mais qui présentent d’autres mutations plus rares qui peuvent également être aidées par un traitement par Kaftrio. En Belgique, il y a environ 200 personnes atteintes de mucoviscidose sans mutation F508del, dont on estime que la moitié pourraient réagir positivement au Kaftrio. Pour ces personnes également, on examine l'éventualité d’un remboursement du Kaftrio. Le ministre Vandenbroucke lui-même a entamé une procédure à ce sujet au début de cette année. C’est en cours, et la décision à ce sujet devra être prise avant l’été. 

Il a également été question de l’extension du remboursement d’un autre médicament, Orkambi, pour des enfants encore plus jeunes (1 à 2 ans) atteints de mucoviscidose. Cela concernerait environ 11 enfants. Cependant, parce qu’il n’a pas été possible de décider dans quelle mesure Orkambi réduit la maladie et améliore la qualité de vie, et qu’aucun accord n’a pu être conclu avec l’entreprise sur un coût acceptable pour cette tranche d’âge, son remboursement n’a finalement pas été étendu. ​