Frank
Vandenbroucke

De behandeling met innovatieve CFTR-modulatoren blijft beschikbaar voor Belgische patiënten met mucoviscidose en wordt tegelijk uitgebreid naar een nieuwe groep patiënten.

Er is een akkoord bereikt waardoor Alyftrek®, de nieuwste generatie CFTR-modulator, zal worden terugbetaald voor patiënten vanaf 6 jaar met de veel voorkomende F508del-mutatie én voor patiënten met bepaalde zeldzamere mutaties zonder F508del. De terugbetaling is voorzien vanaf 1 oktober 2026. Tegelijk wordt de bestaande terugbetaling van onder meer Kaftrio® en Kalydeco® en oudere CFTR modulatoren (Orkambi, Symkevi en Kalydeco) onder de huidige vergoedingsvoorwaarden voortgezet.

Daarmee wordt de toegang tot de meest doeltreffende behandelingen voor het overgrote deel van de mucopatiënten in ons land verzekerd”, zegt minister Frank Vandenbroucke “en krijgen ook patiënten met zeldzame mutaties die tot vandaag geen toegang hadden tot een terugbetaalde CFTR-modulator vanaf 6 jaar een behandelingsmogelijkheid.

Minister van Sociale Zaken en Volksgezondheid Frank Vandenbroucke: “De voorbije jaren hebben deze geneesmiddelen het leven van veel mensen met mucoviscidose ingrijpend veranderd. We verzekeren dat patiënten die vandaag goed behandeld worden hun toegang tot die therapieën behouden. Tegelijk zetten we een belangrijke volgende stap: ook mensen met meer zeldzame mutaties krijgen vanaf de leeftijd van 6 jaar toegang tot een behandeling die rechtstreeks ingrijpt op de oorzaak van hun ziekte. Voor gezinnen die daar lang op hebben gewacht, is dat nieuws van levensbelang.”

Behandeling op maat van de genetische mutatie

Mucoviscidose is een erfelijke ziekte die wordt veroorzaakt door afwijkingen in het CFTR-gen. Die leiden ertoe dat het CFTR-eiwit onvoldoende of niet goed functioneert. Het gevolg is onder meer de vorming van taai slijm, met terugkerende luchtwegeninfecties en progressieve longschade, maar ook problemen in andere organen zoals het spijsverteringsstelsel en de lever.

De zogenaamde CFTR-modulatoren hebben de behandeling van mucoviscidose fundamenteel veranderd. Door het verbeteren van de werking van het CFTR eiwit zelf, zorgen ze voor duidelijke, klinisch relevante verbeteringen bij de patiënten.

Voor patiënten met minstens één F508del-mutatie, ongeveer 85 procent van de mucopatiënten, is de behandeling met Kaftrio + Kalydeco reeds een aantal jaren beschikbaar. Die behandeling leidt tot duidelijke verbeteringen van onder meer de longfunctie en levenskwaliteit. De terugbetaling ervan wordt voortgezet.

Daarnaast komt nu ook Alyftrek beschikbaar. Dit is een nieuwe CFTR-modulator die drie werkzame stoffen combineert in één behandeling. Net als Kaftrio-Kalydeco grijpt het geneesmiddel rechtstreeks in op het defecte CFTR-eiwit dat aan de basis ligt van mucoviscidose. De behandeling wordt één keer per dag ingenomen, tegenover twee innamemomenten bij Kaftrio-Kalydeco.

Uit de beschikbare studies blijkt dat Alyftrek de longfunctie en levenskwaliteit minstens even goed behoudt als Kaftrio-Kalydeco. Tegelijk zorgt het voor een sterkere daling van het zweetchloride, een belangrijke maat voor de werking van het CFTR-eiwit.

Vandenbroucke: “De behandeling van muco evolueert snel. Met Alyftrek komt er opnieuw een geneesmiddel bij dat rechtstreeks ingrijpt op de oorzaak van de ziekte, dat eenvoudig en eenmaal per dag wordt ingenomen en bovendien voor meer patiënten kan worden ingezet. Het is belangrijk dat die vooruitgang ook bij onze patiënten terechtkomt.”

Doorbraak voor patiënten met zeldzamere mutaties

De grootste uitbreiding geldt voor mensen met mucoviscidose zonder F508del-mutatie hebben. Voor de meeste van deze patiënten was tot vandaag geen CFTR-modulator terugbetaald.

Ook voor hen zal Alyftrek vanaf 6 jaar worden terugbetaald wanneer hun mutatie in aanmerking komt voor behandeling. Daarmee wordt een belangrijke kloof in de behandeling van mucoviscidose gedicht.

Omdat er bij de vele zeldzame mutaties meer onzekerheid bestaat over de individuele werkzaamheid, wordt voor deze groep gewerkt met een resultaatgericht terugbetalingsmodel. De patiënt start met een proefbehandeling van 12 weken. Vervolgens wordt nagegaan of de behandeling daadwerkelijk klinische verbetering oplevert. Bij aangetoonde respons wordt de behandeling verder terugbetaald.

“We willen innovatieve geneesmiddelen beschikbaar maken voor de mensen die er werkelijk baat bij hebben,” zegt Vandenbroucke. “Door de terugbetaling bij zeldzame mutaties te koppelen aan de klinische respons kunnen we patiënten toegang geven tot een zeer beloftevolle behandeling en tegelijk verantwoord omgaan met de middelen van onze ziekteverzekering.”

Wat is mucoviscidose?

Mucoviscidose of muco is een ernstige erfelijke aandoening die verschillende organen aantast. Taai slijm veroorzaakt onder meer chronische luchtweginfecties, progressieve schade aan de longen en problemen met de spijsvertering en voeding.

Welke behandeling mogelijk is, hangt onder meer af van de genetische mutatie van de patiënt. CFTR-modulatoren vormen een belangrijke vooruitgang omdat ze rechtstreeks ingrijpen op het defecte eiwit dat aan de basis van de ziekte ligt.