Frank
Vandenbroucke

Aujourd’hui, la Belgique publie son nouveau Plan Maladies Rares 2026-2030, une initiative qui vise à améliorer durablement la qualité de vie des personnes touchées par une maladie rare et de leurs proches. “Avec ce plan, nous voulons réduire les délais de diagnostic, améliorer l’accès à l’expertise médicale et aux traitements et favoriser la prise en charge multidisciplinaire”, dit le ministre Vandenbroucke. “Les personnes atteintes d’une maladie rare ont elles aussi droit aux meilleurs soins.”

“Trop de patients atteints d’une maladie rare attendent des années avant d’obtenir un diagnostic clair ou un accès à l’expertise adéquate. Avec ce nouveau Plan, nous voulons mettre fin à ces parcours fragmentés. Nous organisons les soins autour du patient, nous rendons l’expertise visible et nous renforçons l’accès aux traitements innovants. Il s’agit d’un engagement concret pour plus d’équité et de qualité dans notre système de santé”, déclare Frank Vandenbroucke.

Un parcours plus rapide vers le bon diagnostic et les bons soins

En Belgique, entre 500 000 et 700 000 personnes vivent avec une maladie rare. Une maladie est dite “rare” lorsqu’elle touche moins d’une personne sur 2 000. Ces pathologies, souvent graves, chroniques, évolutives et complexes, impliquent des parcours de soins longs et multidisciplinaires. Une grande partie de ces maladies touche des enfants. Malgré les avancées scientifiques et les progrès réalisés ces dernières années, les patients restent confrontés à des délais de diagnostic importants, à un manque de visibilité, à une dispersion de l’expertise disponible et à des démarches administratives lourdes.

Le Plan entend améliorer concrètement le quotidien des personnes atteintes d’une maladie rare. Une première priorité est de raccourcir le délai nécessaire pour poser un diagnostic. En identifiant systématiquement l’expertise disponible en Belgique et en lui donnant de la visibilité, les patients pourront être orientés plus rapidement vers les centres compétents. De plus, les soins seront mieux coordonnés. Les maladies rares impliquent souvent de nombreux spécialistes et un suivi sur plusieurs années. Le Plan prévoit des parcours de soins intégrés et la possibilité, dans certains cas spécifiques, d’un coordinateur dédié au sein des Fonctions Maladies Rares (hôpitaux de référence pour les maladies rares) pour accompagner la personne et assurer la continuité des soins. Une attention particulière sera portée à la transition entre l’enfance et l’âge adulte.

Enfin, l’accès aux traitements et à l’innovation sera renforcé. Le Plan soutient la participation aux essais cliniques, incite à l’enregistrement des données dans le Registre central des maladies rares (CRRD) et encourage la simplification des démarches administratives.

Des actions pour améliorer durablement la prise en charge

Le Plan Maladies Rares 2026-2030 s’articule autour d’un ensemble d’actions regroupées dans six grands domaines qui visent :

1. L’identification, l’organisation et la visibilité de l’expertise
2. La mise en place de trajectoires de soins intégrés pour les maladies rares

• Les données et informations stratégiques

1. L’accès aux médicaments et traitements (innovants) et la simplification des démarches administratives
2. L’accélération du diagnostic à travers l’implication et la sensibilisation de la première ligne de soins
3. L’information, la sensibilisation et la communication pour les citoyens

La gestion et le suivi du plan seront assurés par le Comité maladies rares, qui sera créé à cet effet et qui aura également un rôle dans le suivi et l’évaluation des politiques relatives aux maladies rares.

25 actions sont développées dans le plan pour atteindre les objectifs fixés. Ces actions permettront de rendre l’organisation des soins plus lisible pour les patients et mieux coordonnée entre les acteurs, afin d’offrir des soins plus efficaces et plus accessibles.

Stefan Joris, président de RaDiOrg, l’association faîtière des patients atteints d’une maladie rare : “Nous sommes ravis que tous les points principaux de notre mémorandum aient été repris dans ce Plan. Son importance ne peut être sous-estimée. Il s’agit du résultat d’une collaboration avec toutes les parties prenantes, ce qui lui donne de la légitimité et constitue un gage de réussite. Nous sommes convaincus qu’il permettra de donner un accès plus rapide à des soins multidisciplinaires et individualisés à tous les patients concernés.”

Un calendrier progressif jusqu’en 2030

Le plan se déploiera progressivement : à partir de juillet 2026, le Comité maladies rares sera mis en place et assurera la coordination et le suivi des actions. Une première cartographie de l’expertise disponible sera publiée en 2027, avec l’objectif de la mettre à jour régulièrement afin qu’elle corresponde aux réalités du terrain. La coordination des soins fera également l’objet d’un soutien financier structurel. Le Registre central des maladies rares sera renforcé et rendu interopérable avec les systèmes existants, ce qui garantira la collecte de données fiables pour améliorer les politiques publiques et la recherche. Par ailleurs, le Plan s’inscrit dans le cadre d’une dynamique européenne, en lien avec les Réseaux européens de référence qui sont une initiative phare dans le domaine des maladies rares.

Les attentes élevées des patients

Christophe, co-fondateur de l’association NMP Belgique et lui-même atteint d’une polyglobulie de Vaquez, attendait ce plan avec impatience : “J’espère que ce Plan permettra d’unir les efforts de recherche, qui se recoupent en réalité pour de nombreuses maladies rares. En outre, j’attends aussi de ce Plan qu’il permette d’obtenir un accès aux traitements beaucoup plus rapide et plus simple car il est tellement frustrant de savoir qu’un traitement — ou, dans mon cas, un traitement plus efficace — existe mais qu’on ne peut pas y avoir accès en raison de procédures compliquées.”

“Derrière chaque maladie rare, il y a une personne et une famille en quête de réponses et de solutions. Avec ce Plan, nous apportons plus de clarté dans le parcours de soins, une meilleure organisation entre les acteurs et un accès plus rapide aux traitements. C’est une étape décisive vers un système de santé plus juste et plus solide”, conclut Frank Vandenbroucke.